Neue Therapie gegen Tuberöse Sklerose
Den Forschern ist es gelungen, das Tumorvolumen bei TSC-Patienten durch den Einsatz des Medikaments Everolimus deutlich zu reduzieren.
Zellenwachsen unkontrolliert
Tuberöse Sklerose ist eine seltene Erberkrankung, die viele Organe befallen kann, beispielsweise die Nieren, das Gehirn, die Haut, die Lunge und das Herz. Die Erkrankung ist durch eine fehlerhafte Regulation des sogenannten mTOR-Signalwegs gekennzeichnet. mTOR ist Bestandteil eines Proteinkomplexes, der unterschiedliche Signalwege der Zelle integriert, die Herstellung von Proteinen reguliert und so das Zellwachstum und den Zellzyklus steuert.
Eine Fehlregulation des mTOR-Signalwegs führt zum übermäßigen Zellwachstum und damit zur Entstehung von gutartigen Tumoren auf der Haut und im Körperinneren. Durch das stete Wachstum kann es zu schweren Blutungen und zur Verdrängung von anderen Organen kommen. Nierentumoren können zudem gravierende Nierenprobleme auslösen.
"Die weltweite Zulassungsstudie hat erstmals gezeigt, dass der Einsatz des Medikaments Everolimus, eines sogenannten mTOR-Hemmstoffs, bei Patienten mit Nierentumoren, die durch Tuberöse Sklerose ausgelöst werden, das Tumorvolumen deutlich reduzieren kann", so Prof. Klemens Budde, Oberarzt in der Medizinischen Klinik mit Schwerpunkt Nephrologie am Campus Charité Mitte und verantwortlicher Autor der Studie.
Tumor bei 50 Prozent der Patienten nur noch halb so groß
Innerhalb eines halben Jahres verringerte sich bei fast der Hälfte der betroffenen Patienten das Tumorvolumen um mehr als 50 Prozent. Außerdem führte die Einnahme des Medikaments bei einem Viertel der Patienten zur Verbesserung der Hautsymptome.
Medikamente statt Operation
Die neue medikamentöse Behandlung könnte somit langfristig eine wirksame Alternative zu der operativen Entfernung der Niere bieten. Die Entwicklung einer zugelassenen medikamentösen Therapie für eine seltene Erbkrankheit ist ein Beispiel dafür, dass sich eine jahrelange Grundlagenforschung zur Entwicklung neuer zielgerichteter Therapieansätze auszahlt.
Da der mTOR-Signalweg bei vielen Erkrankungen gestört ist, kommen mTOR-Hemmstoffe unter anderem bei organtransplantierten Patienten, bei bösartigen Nierentumoren, seltenen neuroendokrinen Tumoren und sogar bei Brustkrebs zum Einsatz.Bissler, John et al. 2013. Everolimus for angiomyolipoma associated with tuberous sclerosis complex or sporadic lymphangioleiomyomatosis (EXIST-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. In: The Lancet, Early Online Publication, Retrieved Jan 21, from doi:10.1016/S0140-6736(12)61767-X.
